GW Pharma克日宣布，美国食物和药物办理局（FDA）已赞成大麻素药物Epidiolex（cannabidiol，大麻二醇，CBD）口服液系统体例剂一个新的顺应症，用于≥1岁患者医治与结节性软化症（TSC）相干的癫痫爆发。

Epidiolex是一种口服的、高纯度CBD提取物液系统体例剂，CBD是一种来自豪麻动物的非精神类成份，对神经系统具备多种药理感化。多量的钻研标明，CBD具备较着的抗癫痫和抗惊厥活性，比拟现有抗癫痫药物副感化更少。

实验历程

这次赞成基于一项随机、双盲、安抚剂对照III期临床钻研的功效。该钻研共入组了224例（年数1-65岁）被确诊为对医治有抵抗（难治性）的TSC患者，这些患者被随机分派领受Epidiolex 25mg/千克/天（n=75）、Epidiolex 50mg/千克/天（n=73）、安抚剂（n=76），医治16周（4周滴按期、12周坚持期）。主要起点是医治时代Epidiolex与安抚剂比拟TSC相干局灶性和满身性癫痫爆发频次绝对基线的百分比变革。关键的主要起点包罗：癫痫爆发削减≥50%的患者比例、总爆发频次（包罗局灶性感到和癫痫痉挛）削减≥50%的患者比例，受试者/赐顾帮衬者全体状况变革的全体印象（S/CGIC）。

实验功效

功效显现，钻研达到了主要起点，与安抚剂组比拟，Epidiolex医治组TSC相干癫痫爆发频次较着降落：Epidiolex 25mg/kg/天医治组、50mg/kg/天医治组绝对基线分手降落49%、48%，安抚剂组降落27%（p=0.0009，p=0.00118）。一切关键主要起点的功效均支持对主要起点的影响。

详细为：（1）与安抚剂组比拟，Epidiolex医治组有更高比例的患者癫痫爆发削减50%或更大幅度的削减（25mg/kg/天组为36%、50mg/kg/天组为40%，安抚剂组为22%，p=0.0692和p=0.0245）。（2）与安抚剂组比拟，2种剂量Epidiolex医治组均有48%的患者总爆发频次（包罗局灶性感到和癫痫痉挛）经历了更大幅度的削减，安抚剂组为27%（p=0.0013和p=0.0018）。（3）根据患者/赐顾帮衬者全体印象(S/CGIC)问卷查询拜访功效，Epidiolex 25mg/kg/天组、Epidiolex 50mg/kg/天组报告全体状况获得改进的比例分手为69%、62%、安抚剂组为39%（p=0.0074和p=0.0580）。（4）额定的分解显现，Epidiolex医治患者与安抚剂患者比拟在复合局灶性癫痫爆发方面经历了更大幅度的削减（25mg/kg/天医治组、50mg/kg/天医治组患者比例分手为52%、50%，安抚剂组比例为32%，p=0.0076和p=0.0116）。